MDCG 2025-9 Leitfaden zu Breakthrough Devices (BtX)

Das MDCG 2025-9 Dokument beschreibt den regulatorischen Rahmen für Breakthrough Devices (BtX) gemäß der europäischen Medizinprodukteverordnung (MDR 2017/745) und der In-vitro-Diagnostika-Verordnung (IVDR 2017/746). Ihr Hauptziel ist es, Patientinnen und Patienten einen zeitnahen Zugang zu innovativen Produkten zu ermöglichen, die schwerwiegende, lebensbedrohliche oder dauerhaft beeinträchtigende Erkrankungen adressieren, ohne dabei die Anforderungen an die klinische Evidenz für diese Produkte zu beeinträchtigen. Der Leitfaden gilt für alle Technologien und Risikoklassen, mit Ausnahme von kundenspezifisch angefertigten Produkten, In-house-Produkten und Produkten ohne medizinische Zweckbestimmung.

Kriterien für die Einstufung als Breakthrough Device

Ein Produkt qualifiziert sich als Breakthrough Device, wenn es

• ein hohes Maß an Neuartigkeit in Bezug auf Technologie, klinisches Verfahren oder Anwendung aufweist und eines der folgenden Kriterien erfüllt:
• voraussichtlich einen signifikanten positiven klinischen Einfluss auf die Gesundheit von Patient:innen oder der Öffentlichkeit hat, oder
• einen ungedeckten medizinischen Bedarf adressiert, entweder durch Bereitstellung einer Lösung, für die keine adäquaten Alternativen existieren, oder durch eine wesentliche Verbesserung gegenüber aktuellen Optionen.

Hersteller müssen darlegen, wie ihr Produkt diese Kriterien erfüllt, unter Berücksichtigung des aktuellen Stands der Technik und verfügbarer Alternativen. Die Breakthrough-Einstufung des BtX bleibt von der Markteinführung eines anderen Medizinprodukts oder IVD mit derselben Zweckbestimmung unberührt.

Klinische Bewertung und Leistungsbewertung

Hersteller sind verpflichtet, klinische Bewertungen (für Medizinprodukte) oder Leistungsbewertungen (für IVD) durchzuführen, um die Konformität mit der MDR oder IVDR nachzuweisen. Der Leitfaden unterstützt einen ausgewogenen Ansatz, der eine gewisse Unsicherheit hinsichtlich Sicherheit oder Leistung zum Zeitpunkt des Marktzugangs zulässt, sofern robuste Pläne für die klinische Nachbeobachtung nach dem Inverkehrbringen (PMCF) oder die Leistungsnachbeobachtung nach dem Inverkehrbringen (PMPF) vorliegen. Diese Pläne sind wesentlich für die Erhebung bestätigender Daten und die Gewährleistung der Patientensicherheit.

Hersteller sollten:

• eine klare Begründung dafür liefern, dass Daten nach dem Inverkehrbringen statt vor dem Inverkehrbringen erhoben werden
• umfassende PMCF/PMPF-Pläne entwickeln, einschließlich Meilensteinen und Zeitplänen
• Real-World-Daten und Register nutzen, wo angemessen, um die Evidenz zu ergänzen

Risikomanagement und Technische Dokumentation

Risikomanagement ist ein zentrales Element bei der Entwicklung von Breakthrough Devices. Hersteller müssen Risikomanagementstrategien frühzeitig dokumentieren und darlegen, wie Risiken – insbesondere solche, die aus innovativen Merkmalen resultieren – identifiziert und gemindert werden. Der Risikomanagementprozess muss eng mit der klinischen Bewertung verknüpft sein, wobei Restrisiken gegen die erwarteten Vorteile abgewogen werden. Die technische Dokumentation muss einen umfassenden Plan für die klinische Bewertung (CEP), präklinische Prüfungen, Gebrauchstauglichkeitsstudien und Validierung der Herstellung umfassen. Für IVDs muss die initiale Leistungsbewertung wie üblich bereits die analytische Leistung, wissenschaftliche Validität und klinische Leistung abdecken.

Rolle der Benannten Stellen und Expertengremien

Benannte Stellen spielen eine entscheidende Rolle bei der Bewertung und Zertifizierung von Breakthrough Devices. Von ihnen wird erwartet, dass sie BtX-Akten priorisieren, Hersteller bei der Evidenzgenerierung unterstützen und Zertifikate mit spezifischen Auflagen ausstellen können, wie z. B. erweiterte PMCF-Anforderungen. Herstellern, insbesondere von Hochrisikoprodukten, wird empfohlen, frühzeitig wissenschaftliche Beratung durch Expertengremien einzuholen. Die Beratung und deren Berücksichtigung müssen in der klinischen Bewertung dokumentiert werden. Eine frühzeitige Einbindung kann helfen, klinische Entwicklungsstrategien zu optimieren und regulatorische Unsicherheiten zu reduzieren.

Im Rahmen des BtX-Konzepts können Expertengremien

• eine Stellungnahme zur BtX-Einstufung abgeben,
• frühzeitige wissenschaftliche Beratung anbieten,
• frühzeitige präklinische oder klinische Beratung gemäß Artikel 106 MDR anbieten,
• Konsultationen im Rahmen des Clinical Evaluation Consultation Procedure durchführen.

Transparenz und Anwenderinformation

Hersteller müssen sicherstellen, dass der Breakthrough-Status des Produkts in allen relevanten Dokumenten klar kommuniziert wird, einschließlich Labels, Gebrauchsanweisung und Kurzbericht über Sicherheit und klinische Leistung (SSCP). Anweisungen zur Meldung von Vorkommnissen, Beschwerden und klinischen Erfahrungen müssen enthalten sein. Transparenz wird zusätzlich durch ein geplantes öffentliches Dashboard für BtX-Einstufungen und Zertifizierungen unterstützt.

Besondere Überlegungen und Unterstützung

Der Leitfaden behandelt besondere Überlegungen für kleine und mittlere Unternehmen (KMU) sowie Fördermöglichkeiten durch EU- und nationale Programme. Benannte Stellen sollten Unterstützung und strukturierten Dialog bereitstellen und Verfahren etablieren, um die Konformitätsbewertung von Breakthrough Devices im Interesse von KMUs transparent, kosteneffektiv und zeitnah zu erleichtern.

Verschiedene EU- und nationale Förderungen stehen zur Unterstützung von Innovationen bei Breakthrough Devices zur Verfügung. Zu den europäischen Förderprogrammen gehören: EU4Health-Programm, European Innovation Council (EIC) Accelerator, Horizon Europe Health Clusters, Innovative Health Initiative (IHI), InvestEU-Programm und Enterprise Europe Network (EEN).

Zertifizierung und Marktüberwachung nach dem Inverkehrbringen

Benannte Stellen können Zertifikate mit spezifischen Auflagen für BtX-Produkte ausstellen, wie z. B.

• definierte PMCF-Aktivitäten, z. B. PMCF-Studien innerhalb eines festgelegten Zeitraums,
• erweiterte Überwachung und Monitoring, einschließlich regelmäßiger Meilenstein-Berichterstattung zu Sicherheit und Leistung,
• Information von Anwendern und Patienten über den BtX-Status des Produkts, die unterstützende klinische Evidenz und Anweisungen zur Meldung von Vorkommnissen, Beschwerden und klinischen Erfahrungen an den Hersteller,
• Information von EMA/MDCG über den Marktzugang.

Hersteller müssen die Einhaltung dieser Auflagen sicherstellen und ein umfassendes System zur Marktüberwachung nach dem Inverkehrbringen aufrechterhalten, um Sicherheit und Leistung während des gesamten Lebenszyklus des Produkts zu überwachen. Regelmäßige Aktualisierung der klinischen Bewertung ist erforderlich, sobald neue Informationen verfügbar sind, die das Nutzen-Risiko-Verhältnis beeinflussen. Benannte Stellen sollten die  klinische Bewertungen in erhöhter Frequenz neu prüfen, proportional zum Niveau des klinischen Risikos.

Fazit

Der MDCG 2025-9 Leitfaden bietet ein unterstützendes regulatorisches Umfeld – Leitlinien, angepasste Verfahren, Unterstützung, Förderung – für Breakthrough Devices und schafft ein Gleichgewicht zwischen dem Bedarf an Innovation und der Patientensicherheit. Hersteller sollten sich darauf konzentrieren, Neuartigkeit und klinischen Nutzen nachzuweisen, robuste Risikomanagement- und Post-Market-Strategien zu implementieren und Transparenz während des gesamten Lebenszyklus des Produkts aufrechtzuerhalten. Eine frühzeitige und strukturierte Zusammenarbeit mit Benannten Stellen und Expertengremien wird nachdrücklich empfohlen, um einen erfolgreichen Marktzugang und fortlaufende Konformität zu ermöglichen.